小腦萎縮症有救了 間葉幹細胞立大功
2015-11-26
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間葉幹細胞是一種成體幹細胞，具有自我更新及多重分化能力等一般幹細胞的特性外，還特別擁有免疫調控的能力，加上目前研究指出，間葉幹細胞本身不具有致腫瘤的能力，因此非常具有潛力可以用來作異體移植，不須合併使用抗排斥藥物。小腦萎縮症、急性呼吸窘迫症、角膜損傷、第一二型糖尿病、睪丸扭轉不孕症等適應症，投入10
日劇「一公升的眼淚」賺人熱淚，劇中對罹患小腦萎縮症少女，醫學始終束手無策，國內研究團隊發現注射間葉幹細胞可延緩病程，目前已進入二期臨床試驗，最快6年可用於治療。
間葉幹細胞（Mesenchymal stem cells, MSCs）是一種成體幹細胞，具有自我更新及多重分化能力等一般幹細胞的特性外，還特別擁有免疫調控的能力，加上目前研究指出，間葉幹細胞本身不具有致腫瘤的能力，因此非常具有潛力可以用來作異體移植，不須合併使用抗排斥藥物。
台北醫學大學臨床醫學研究所教授何慧君表示，間葉幹細胞在人體的骨髓、脂肪、臍帶、胎盤等都被發現存在。由於組織來源的多樣性，且能於體外大量生產，所以具有間葉幹細胞具有作為藥物使用的潛力。
在科技部的經費支援下，何慧君所領軍的研究團隊針對小腦萎縮症、急性呼吸窘迫症、角膜損傷、第一二型糖尿病、睪丸扭轉不孕症等適應症，投入10年間葉幹細胞的相關研究，以作為人體臨床試驗療程設計時的重要參考。
值得注意的是，研究團隊之一陽明大學臨床醫學研究所教授李光申表示，日劇「一公升的眼淚」賺人熱淚，劇中對罹患小腦萎縮症少女從發病到死亡，目前醫學始終束手無策，只能給予支持性的療法，「沒有藥可以治」，且很多都是家族遺傳，如果間葉幹細胞的相關研究可以成功，就可以造福這些罕見病患者。
國內外針對間葉幹細胞的研究相當多，何慧君的研究而非只是探討間葉幹細胞的分子機轉，而是專注在臨床運用。目前糖尿病準備進行一期臨床試驗，其他適應症的臨床試驗正陸續準備中。小腦萎縮症則已進入二期臨床試驗，何慧君說，如一切順利，最快6、7年可用於治療。
在睪丸扭轉不孕症實驗中，研究團隊則發現局部注射間葉幹細胞，可保護睪丸組織免於睪丸扭轉所造成的缺血性/再灌流傷害，透過間葉幹細胞旁分泌效應，可防止組織凋亡，增加睪固酮促進成精作用。
她強調，間葉幹細胞不會分化成精子，「不必擔心生到別人的小孩」，沒有道德疑慮。
未來幹細胞可由自體或異體移植，實驗室等級的細胞與臨床等級的細胞在安全性和穩定性的要求相差甚大，所以在臨床使用之前，必須先經過臨床試驗（clinical trial）。何慧君也已將如何自一位捐贈者的間葉幹細胞可以提供約 1 x 108 位病人單次移植使用的技術技轉給產業界，以研發臨床使用的間葉幹細胞，技轉金達7位數。
【中央社】
間葉幹細胞（Mesenchymal stem cells, MSCs）是一種成體幹細胞，具有自我更新及多重分化能力等一般幹細胞的特性外，還特別擁有免疫調控的能力，加上目前研究指出，間葉幹細胞本身不具有致腫瘤的能力，因此非常具有潛力可以用來作異體移植，不須合併使用抗排斥藥物。
台北醫學大學臨床醫學研究所教授何慧君表示，間葉幹細胞在人體的骨髓、脂肪、臍帶、胎盤等都被發現存在。由於組織來源的多樣性，且能於體外大量生產，所以具有間葉幹細胞具有作為藥物使用的潛力。
在科技部的經費支援下，何慧君所領軍的研究團隊針對小腦萎縮症、急性呼吸窘迫症、角膜損傷、第一二型糖尿病、睪丸扭轉不孕症等適應症，投入10年間葉幹細胞的相關研究，以作為人體臨床試驗療程設計時的重要參考。
值得注意的是，研究團隊之一陽明大學臨床醫學研究所教授李光申表示，日劇「一公升的眼淚」賺人熱淚，劇中對罹患小腦萎縮症少女從發病到死亡，目前醫學始終束手無策，只能給予支持性的療法，「沒有藥可以治」，且很多都是家族遺傳，如果間葉幹細胞的相關研究可以成功，就可以造福這些罕見病患者。
國內外針對間葉幹細胞的研究相當多，何慧君的研究而非只是探討間葉幹細胞的分子機轉，而是專注在臨床運用。目前糖尿病準備進行一期臨床試驗，其他適應症的臨床試驗正陸續準備中。小腦萎縮症則已進入二期臨床試驗，何慧君說，如一切順利，最快6、7年可用於治療。
在睪丸扭轉不孕症實驗中，研究團隊則發現局部注射間葉幹細胞，可保護睪丸組織免於睪丸扭轉所造成的缺血性/再灌流傷害，透過間葉幹細胞旁分泌效應，可防止組織凋亡，增加睪固酮促進成精作用。
她強調，間葉幹細胞不會分化成精子，「不必擔心生到別人的小孩」，沒有道德疑慮。
未來幹細胞可由自體或異體移植，實驗室等級的細胞與臨床等級的細胞在安全性和穩定性的要求相差甚大，所以在臨床使用之前，必須先經過臨床試驗（clinical trial）。何慧君也已將如何自一位捐贈者的間葉幹細胞可以提供約 1 x 108 位病人單次移植使用的技術技轉給產業界，以研發臨床使用的間葉幹細胞，技轉金達7位數。
【中央社】
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